盘点：2014年10月份美国FDA审批药物亮点

2014年10月份美国FDA共审批通过8种新药，盘点1类新分子实体药物5个；3类新剂型药物1个；4类新组合物1个；5类新规格或新生厂商药物1个。年月以下对这些新药做详细解读。份美

美国FDA审批新药主要是审批根据药物化学类型和治疗潜能来进行分类的。新药按化学类型主要分为：

1类新分子实体化合物(NME)，药物创新性最强。亮点指在美国从未作为药品批准或销售的盘点活性成分，可以是年月单一成分，也可以是份美立体异构混合物中的一部分；

2类新的衍生物。从已上市的审批活性成分(即所谓“专利”药)化学衍生而来，即已在美国上市的药物活性成分的酯、盐或其它非共价键衍生物,亮点或者是去修饰基团的母体化合物未在美国批准上市的；

3类新剂型。含有已上市活性成分的盘点新剂型或新处方，其适应症可以与上市产品相同，年月也可以不同；

4类新组合物。份美含有两种或两种以上已上市的活性成分的品种，上市产品中尚无这种组合；

5类药物新规格或新生产商；

6类新适应症。由同一家公司或其他公司在美国批准或上市的具有新用途的复制品；

7类已上市但未经NDA批准的药品。适应症已与上市产品相同，也可不同；

8类变为非处方药；

10类适应症不同的新的新药申请。

治疗潜能类分P类和S类两种，是相互独立的两类，即所有的分类中只能包含其中的一个字母。

P类：优先评审，治疗上有突破。

以上是指：1）能有效地治疗或诊断某种疾病，而任何上市产品能给予这种病适当的治疗和诊断；或2）较上市产品更有效、更安全地改善某种疾病的治疗；3）具有适中的、客观的超过上市药品的优越性。如①明显给病人带来较大方便(如减少给药次数)，②消除干扰、必要的危险和副作用，③对特定的人群组疾病有效(如老年和儿童病人，或对已用过的药不能耐受的)等。

S类：常规评审。治疗效果类似已上市的产品。

2014年10月份美国FDA共审批通过8种新药，1类新分子实体药物5个；3类新剂型药物1个；4类新组合物1个；5类新规格或新生厂商药物1个。5个新分子实体药物中，2个药物为复方制剂，分别治疗癌症化疗后引起的呕吐和病毒性丙型肝炎；2个药物为特发性肺间质纤维化治疗药物；1个药物为超声成像造影剂。

表1 2014年10月份美国FDA审批通过新药

注：1)化学新药分类：1类新分子实体；3类新剂型；4类新组合物；5类药物新规格或新生产商；

2)审批分类：P优先评审；S常规评审

一、超声成像造影剂 Lumason

2014年10月10日美国FDA批准Bracco Diagnostics公司研发的超声成像造影剂Lumason（六氟化硫脂质A型微球）上市。Lumason用于利用超声波难以看到心脏超声影像（超声波心动图）患者的心脏成像。Lumason是由充气微泡（或微球）组成的一种造影剂，它可以反射声波使影像增强。Lumason可允许左心室室和心腔内部平滑边缘（心内膜）清晰成像，帮助医师更清楚地看到患者心脏。包括Lumason 在内的所有微泡造影剂均带有一项黑框警告，提醒这类药物有严重心肺反应风险，这些反应的风险可能会在某些心脏病患者中增强，大多数严重反应在用药30分钟内产生。最常报道的与Lumason相关的副作用有头痛和恶心。

二、癌症化疗后引起的呕吐复方药Akynzeo

2014年10月10 日美国 FDA 批准Eisai/Helsinn研发的复方药物Akynzeo 上市。Akynzeo是一种由奈妥吡坦(Netupitant)和帕洛诺司琼(Palonosetron)两款药物组成的固定剂量胶囊复方药物。口服帕洛诺司琼(Palonosetron)于 2008 年获得批准用于预防癌症化疗开始之后急性期（24 小时内）产生的恶心和呕吐。奈妥吡坦（Netupitant）是一种新药，用于预防癌症化疗开始后急性期与延迟期（从化疗后 25 小时到 120 小时）产生的恶心和呕吐。在临床试验中Akynzeo 的常见副作用有头痛、虚弱 (无力)、疲劳、消化不良（食滞）和便秘。

三、丙型肝炎复方药Harvoni

2014年10月15日美国FDA批准美国吉列德公司研发的丙型肝炎复方药物Harvoni上市。Harvoni是吉利德抗丙肝重磅产品的NS5B聚合酶抑制剂Sovaldi(通用名Sofosbuvir)和固定剂量的NS5A蛋白酶抑制剂Ledipasvir的复方组合。Harvoni既可以单药使用，也可以和其它口服制剂比如利巴韦林联合使用。

四、特发性肺间质纤维化新药Esbriet(Pirfenidon)

2014年10月15日美国FDA批准美国InterMune公司研发的特发性肺间质纤维化新药Esbriet(Pirfenidon)上市。Esbriet(Pirfenidon)是一种新型的广谱抗纤维化药物，能够防止甚至逆转纤维化发生和痂痕的形成，适用于特发性肺间质纤维化的治疗。Esbriet(Pirfenidon)临床试验中常见的副作用有恶心、皮疹、腹痛、上呼吸道感染、腹泻、疲劳、头痛、消化不良等。

五、特发性肺间质纤维化新药OFEV（Nintedanib）

2014年10月15 日美国 FDA 批准勃林格殷格翰公司研发的特发性肺间质纤维化新药OFEV（Nintedanib）上市。OFEV（Nintedanib）是多靶点酪氨酸激酶抑制剂，靶点包括血小板源生长因子(PDGF)、血管内皮生长因子(VEGF) 和碱性纤维母细胞生长因子(bFGF)，也可抑制MAPK和Akt 激活。OFEV（Nintedanib）临床试验中常见的副作用腹泻、恶心、腹痛、呕吐、肝脏酶高程、食欲下降、头痛、体重下降,和高血压。

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