FDA已接受辉瑞研发的已研tafamidis新药申请的审查

今天，辉瑞公司对外宣称：美国食品药物管理局已接受由该公司自主研发的接受、用于治疗家族性甲状腺素淀粉样多发性神经病变的辉瑞口服药物tafamidis meglumine的新药申请审查。TTR-FAP是的审一种罕见的、渐进的新药和致命的神经退行性疾病，全球共有8,申请000例患者。

tafamidis meglumine

今天，已研辉瑞公司（纽约证券交易所代码：PFE）对外宣称：美国食品药物管理局 (Food and 接受Drug Administration，FDA)已接受由该公司自主研发的辉瑞、用于治疗家族性甲状腺素淀粉样多发性神经病变(TTR-FAP)的的审口服药物tafamidis meglumine的新药申请（New Drug Application, NDA）审查。TTR-FAP是新药一种罕见的、渐进的申请和致命的神经退行性疾病，全球共有8,已研000例患者。2011年11月份，接受tafamidis获得欧盟委员会批准，辉瑞在欧盟的商品名为VYNDAQEL®，当时该药物是欧盟委员会首个批准治疗TTR-FAP的药物。

据悉，FDA已经授予tafamidis新药申请以优先审查的特权，而优先审查特权通常只授予那些有潜力显著改善现有治疗状况或者能给现有治疗不足的领域提供新疗法的药物。

关于TTR-FAP

TTR-FAP是一种罕见的、致命的神经退行性疾病，主要是由于转甲状腺素蛋白（TTR）基因发生突变所致。转甲状腺素蛋白（TTR）基因突变会产生不稳定的TTR蛋白，进而积累成为淀粉样纤维。淀粉样纤维可以在多器官内沉积，包括神经、心脏和肾脏，妨碍它们正常工作。TTR-FAP患者生活质量明显下降，包括通常表现为以四肢对称性末梢型感觉障碍、下运动神经元瘫痪及自主神经功能障碍为特征的多发性神经病，还有一般表现为腹泻和便秘交替、体重减轻、体位性低血压、尿失禁、尿潴留等的植物神经系统严重受损。随着病情加剧，患者渐渐失去行走能力，从需要轮椅协助，到最后瘫痪在床、不能自理。TTR-FAP通常会在活力充沛、30岁左右的成年人身上发生，然后慢慢发展，大约10年左右的时候，患者便会离开人世。

关于tafamidis

Tafamidis是一种新型的特定TTR稳定剂，于2011年11月份获欧盟批准上市，欧盟批准它用于成年人TTR淀粉样变性的第一阶段症状——多发性神经病的治疗，以延迟周边神经受损。日前，该药正在接受美国FDA的审查。

关于辉瑞的专业护理事业部

辉瑞公司的专业护理事业部是世界上最大的专业制药事业部，以消除，减轻和缓解严重疾病为宗旨。辉瑞公司的专业护理事业部汇集了最好的科学创意以挑战我们这个时代最可怕的疾病，他们寻求解决方案以防止和减轻患有严重疾病患者的痛苦，而不管这个病流行与否。辉瑞是世界公认的罕见疾病领域的领跑者，他们在美国市场上共有17种“小众药物”以满足那些由于所患疾病不普遍但又会有生命危险的小众患者的独特需求。他们站在发现新药物的前线，他们通过持续不断地关注新药物的研究、发展来给患者传递希望。

(责任编辑：焦点)